به گزارش خبرگزاری ایمنا و به نقل از نیچر، اوون لیندبرگ در سن سه سالگی به نوروبلستوما، نوعی سرطان عصبی که در بافت‌های عصبی کودکان خارج از مغز رشد می‌کند، مبتلا شد، تا زمان تشخیص، تومورها در تمام بدن او گسترش پیدا کرده بودند، او تحت درمان‌های شیمی‌درمانی، پرتودرمانی، ایمونوتراپی و چندین عمل جراحی قرار گرفت.
پدر او، گاوین، می‌گوید که در طول چهار سال، هیچ روزی بدون درمان یا بهبودی برای او وجود نداشت و بیشتر مراحل بهبودی بدتر از خود درمان بودند. اوون در سال ۲۰۱۰ و در سن هفت سالگی درگذشت.
یِیل موسِ، متخصص سرطان کودکان در بیمارستان کودکان فیلادلفیا و یکی از پزشکان معالج اوون، سال‌ها است که به‌دنبال گزینه‌های بهتری برای درمان نوروبلستوما است، او بیش از دو دهه است که روی این سرطان کار می‌کند، اما اعتراف می‌کند که پیشرفت‌ها در این زمینه کم و نامناسب بوده‌اند، او می‌گوید: ما موفق به توسعه درمان‌های منطقی‌تر یا هدفمند نشده‌ایم، این مشکل درباره اکثر تومورهای جامد کودکان صدق می‌کند، اگرچه این سرطان‌ها نسبت به سرطان‌های خونی کمتر شایع هستند، اما بیش از نیمی از مرگ‌های ناشی از سرطان در کودکان ۰ تا ۱۴ ساله در ایالات متحده به این نوع سرطان‌ها مربوط می‌شود،
سرطان‌های کودکی از نظر بیولوژیکی با سرطان‌های بزرگسالان متفاوتند و نیازمند درمان‌های خاص خود هستند، با این حال از بیش از ۱۸۰ داروی ضدسرطان که از سال ۲۰۰۰ تاکنون توسط FDA تأیید شده‌اند، کمتر از ده عدد به‌طور خاص برای کودکان توسعه پیدا کرده‌اند.
موسِ اکنون امید خود را به مولکول‌های ساخته‌شده در آزمایشگاه وابسته کرده است که ماشینری برای تخریب پروتئین‌های سلولی را فعال می‌کنند، داروهای معمولی انتهای فعال پروتئین‌ها را مسدود می‌کنند و فعالیت آن‌ها را متوقف می‌سازند، اما PROTACها، که مخفف «پروتئولیز تارگتینگ چیمراس» هستند، فراتر از این عمل می‌کنند و کل پروتئین را از بین می‌برند؛ این کار با متصل کردن پروتئین‌های مرتبط با بیماری به آنزیمی انجام می‌شود که علامت تخریب را بر آن قرار می‌دهد.
این برخورد حیاتی که آلِسیو چیولی، بیوشیمیست دانشگاه داندی، آن را «بوسه مرگبار پروتئین» می‌نامد، دامنه هدف‌های قابل درمان را گسترش می‌دهد. از حدود ۳,۰۰۰ پروتئینی که در سرطان و سایر بیماری‌ها نقش دارند، کمتر از ۷۰۰ مورد توسط داروهای موجود هدف قرار گرفته‌اند. بیشتر آن‌ها به‌عنوان داروناپذیر شناخته می‌شوند، زیرا جای مناسبی برای اتصال دارو و مسدود کردن فعالیتشان وجود ندارد. اما PROTACها تنها نیاز دارند که به پروتئین بچسبند و بقیه کار را ماشینری درون سلول انجام می‌دهد.
از زمان آغاز آزمایش‌های بالینی در سال ۲۰۱۹، حداقل ۳۰ داروی PROTAC وارد مراحل مختلف آزمایش انسانی شده‌اند. این داروها برای درمان بیماری‌های پارکینسون، بیماری‌های التهابی و درد نیز مورد استفاده قرار گرفته‌اند، سه داروی پیشرفته‌تر آن‌ها که برای درمان سرطان سینه، پروستات و لوسمی طراحی شده‌اند، اکنون در فاز سوم آزمایش قرار دارند که آخرین مرحله پیش از مجوز بازاریابی است. این داروها بیشتر پروتئین‌هایی را هدف قرار می‌دهند که با داروهای دیگر نیز هدف قرار گرفته‌اند.
اما موسِ و همکارانش به‌دنبال پروتئین‌هایی هستند که تاکنون هیچ دارویی قادر به هدف قرار دادن آن‌ها نبوده است، او یک تیم بین‌المللی را هدایت می‌کند که در حال توسعه PROTACها برای پروتئین‌های غیرقابل درمان در نوروبلستوما و سایر سرطان‌های جامد کودکان است که شامل سرطان‌های مغز، کبد و استخوان می‌شود، موسِ انتظار دارد که نخستین داروهای PROTAC این تیم در سال‌های آینده وارد آزمایش‌های بالینی شوند.
متخصصان دیگر نیز در حال تحقیق در مورد تخریب پروتئین‌هایی هستند که تاکنون فراموش شده یا غیرقابل درمان هستند.
نظر شما